Drépanocytaires du monde entier, souriez ! La recherche médicale vient d’enregistrer une avancée prodigieuse. Les résultats d’essais thérapeutiques en Europe sur un adolescent de 13 ans viennent d’être publiés et sont porteurs de nouvelles encourageantes.
Des nouvelles qui auraient même pu être qualifiées de ‘Bonnes nouvelles’’, voire de ‘‘Très bonnes nouvelles’’. Mais… Autant le dire tout de suite, il vaut mieux relativiser. Parce que, même si ce nouveau traitement s’avère par la suite définitivement concluant, il restera, hélas, la question de son coût. Faramineux ! Surtout quand on sait que cette affection héréditaire parmi les plus fréquentes, la Drépanocytose, sévit avec plus d’acuité en Afrique et dans les autres zones géographiques de la planète où le pouvoir d’achat des populations n’est pas des plus élevés.
Essai concluant
En octobre 2014, pour la première fois dans l’histoire, un patient atteint de drépanocytose, en l’occurrence un adolescent de 13 ans, recevait une thérapie génique pour traiter cette forme grave d’anémie d’origine génétique. « Ce garçon est dans une situation totalement stable, et le niveau de correction obtenu laisse espérer que sa rémission va se poursuivre pendant des années », explique le professeur Marina Cavazzana qui dirige l’équipe de l’Institut des maladies génétiques Imagine (France), à l’origine de cette prouesse médicale.
Une lueur d’espoir…
Pour ne pas aller vite en besogne, les scientifiques ne parlent pas encore de guérison. Mais tous sont de l’avis de Marina Cavazzana qui explique : ‘‘Si ces bons résultats se confirment dans le temps et à plus large échelle, cette thérapie génique pourrait être proposée comme alternative à la greffe de moelle à des patients qui n’ont pas de donneur compatible » Concrètement, tout ceci indique que cette thérapie génique pourra devenir une alternative à la greffe de moelle. Jusqu’à présent en effet, la greffe de moelle est la seule stratégie permettant une guérison, mais moins d’un patient sur cinq a un donneur compatible. Traduit autrement, la thérapie génétique qui fait ses preuves sur ce jeune garçon de 13 ans offre aujourd’hui à plus de 80% de drépanocytaires une chance de guérison jusque-là inexistante.
Preuve que la piste est porteuse de réels espoirs, la thérapie génique fait déjà l’objet d’essais cliniques aux Etats-Unis. Sur sept patients suivis pendant sept mois en moyenne, les résultats présentés en octobre 2016 au congrès américain d’hématologie étaient certes moins euphoriques que ceux présentés hier par l’équipe du professeur Marina Cavazzana, mais ils existaient. Les progrès sont réels. Et l’espoir est permis. Mais bémol…le coût !
La santé n’a pas de prix. Vraiment ?
A l’étape actuelle, il faut débourser 500 000 euros par patient. Inutile de faire la conversion en francs CFA pour se rendre compte qu’il n’y a pas encore vraiment de quoi crier victoire pour le drépanocytaire d’Afrique, des Antilles, de l’Asie et autres. Le professeur Cavazzana a beau tempérer la déception en déclarant : « Ce montant devrait fortement diminuer dans les prochaines années, avec l’automatisation des procédés », mais tout le monde a bien compris de quoi il retourne et chacun sait à quoi s’en tenir. Pour l’heure, une mince lueur d’espoir pointe avec les résultats de ces essais cliniques, mais il faudra encore patienter longtemps, bien longtemps, pour que ce traitement, s’il est mis au point, soit à la portée de tous les malades. Hélas !
Combien peuvent acceder a un traitement si couteux