L’Hemgenix. C’est le nom du médicament le plus cher au monde qui vient d’être approuvé par l’autorité de régulation du médicament aux États-Unis. Il entre dans le traitement de la maladie d’hémophilie B et la dose est cédée à 3,5 millions de dollars. La maladie traitée par l’Hemgenix touche environ 16 millions de personnes aux États-Unis et en Europe. La maladie est différente de l’hémophilie A qui est plus répandue et qui touche cinq fois plus de personnes. L’hémophilie B se caractérise par un déficit héréditaire en facteur de coagulation IX.
Comme conséquences, ce déficit handicape une bonne coagulation du sang. Cette situation peut causer d’hémorragies au niveau des articulations, des muscles ou encore des organes internes. « De nombreuses femmes porteuses de la maladie ne présentent aucun symptôme. Toutefois, de 10 à 25% des femmes concernées ont des symptômes légers ; dans de rares cas, les symptômes sont modérés voire sévères », a noté l’autorité de régulation du médicament aux États-Unis. Le médicament qui a été mis sur le marché entre dans une thérapie en une seule dose de traitement.
« Générer des économies de coût »
Sur le prix de ce traitement, le laboratoire CSL Behring pense qu’il sera à même « de générer des économies de coût pour les systèmes de santé et réduira significativement le poids de l’hémophilie B ». « Le prix est un peu plus élevé qu’attendu mais je pense que ce traitement est prometteur car d’une, les médicaments qui existent déjà sont aussi très chers et de deux, les patients hémophiles vivent dans la peur constante des saignements », a confié pour sa part un investisseur en biotechnologies et PDG de Loncar Investments à l’agence américaine Bloomberg.
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